GLP-1/GIP Innovatief medicijn voor gewichtsverlies met dubbele doelstelling

Dit product is 's werelds eerste goedgekeurde dual-target celtherapieproduct op basis van mRNA-LNP. Door CAR tot expressie te brengen dat specifiek leukocytdifferentiatieantigeen 19 (CD19) en B-celrijpingsantigeen (BCMA) kan herkennen, identificeert en elimineert het nauwkeurig CD19- en BCMA-positieve cellen in het lichaam van patiënten, waardoor therapeutische doelen worden bereikt. Het synergetische effect van dubbele doelen kan pathogene cellen bij de bron elimineren, de toestand van de patiënt fundamenteel verbeteren en de pijnpunten oplossen die traditionele behandelingen niet kunnen genezen en die vatbaar zijn voor herhaling. Preklinische onderzoeken hebben aangetoond dat dit product CD19- en BCMA-positieve cellen aanzienlijk kan doden en een goede veiligheid en werkzaamheid heeft.

De klinische indicatie die deze keer is goedgekeurd, is recidiverende en refractaire systemische lupus erythematosus. Bovendien wordt verwacht dat dit product zal worden gebruikt voor de behandeling van andere door B-cellen/plasmacellen-gemedieerde auto-immuunziekten zoals myasthenia gravis (MG), reumatoïde artritis (RA) en anti-neutrofiele cytoplasmatische antilichamen (ANCA) --gerelateerde vasculitis. Het kan ook worden uitgebreid tot recidiverend/refractair multipel myeloom (MM), B--cellymfoom en andere hematologische tumoren, en heeft een hoge klinische ontwikkelingswaarde. De goedkeuring van de klinische proef met dit product is een ander belangrijk resultaat van de opzet van onze groep op het gebied van celtherapie, waarmee een goede basis wordt gelegd voor de ontwikkeling van celtherapieproducten, waaronder in vivo gegenereerde CAR-T.

Zilebesiran is een subcutane RNAi-therapie ontwikkeld door Alnylam op basis van de verbeterde stabiele chemische PLUS (ESC+) GaINAc-conjugaattechnologie. Het verlaagt de angiotensinespiegels door zich te richten op de synthese van angiotensinogeen (AGT), de meest stroomopwaartse component van het renine-angiotensine-aldosteronsysteem (RAAS), een klassieke route voor bloeddrukregulatie. Uiteindelijk leidt het tot een aanhoudende daling van de bloeddruk. In juli 2023 bereikten Roche en AInylam een ​​overeenkomst om de coöperatieve ontwikkelings- en commercialiseringsrechten van het medicijn te verkrijgen voor een totale transactiewaarde van maximaal $ 2,8 miljard. In september 2025 lanceerden de twee partijen de eerste fase IV klinische proef van Zilebesiran. ZENISH).

Deze studie is een mondiaal, gerandomiseerd, dubbel{0}}blind, placebo-gecontroleerd klinisch onderzoek (n=11000) gericht op het evalueren van de werkzaamheid en veiligheid van Zilebesiran (300 mg, subcutane injectie, eenmaal per 6 maanden) gecombineerd met standaardbehandeling (OC) in vergelijking met placebo gecombineerd met SOC bij het verminderen van de incidentie van ernstige cardiovasculaire bijwerkingen (MACE) bij volwassen patiënten met hypertensie met een gediagnosticeerde cardiovasculaire aandoening of een slechte controle van de bloeddruk met een hoog risico op cardiovasculaire aandoeningen. ziekte. Het primaire eindpunt van het onderzoek is de tijd tot het eerste optreden van cardiovasculaire sterfte, niet-fataal myocardinfarct (MI), niet-fatale beroerte of hartfalen (HF) binnen 5 jaar behandeling.

Op 3 juni 2026 maakte Ascidian Therapeutics vandaag bekend dat het een wereldwijde onderzoekssamenwerking en licentieovereenkomst heeft bereikt met Ei Lily and Company. Beide partijen zullen gezamenlijk therapieën ontdekken en ontwikkelen voor niet nader genoemde monogene nierziekten, en Ei Lily heeft het recht om ervoor te kiezen de samenwerking uit te breiden naar andere doelen.
De RNA-exon-editor van Ascidian kan meerdere complete exons op kilobase-schaal bewerken om genetische instructies te herstellen die ziekten veroorzaken. Deze technologie is specifiek ontworpen om grote genen of genen met een hoge mutatiediversiteit aan te pakken, waardoor de grenzen van gengeneesmiddelen worden verlegd.

Volgens de voorwaarden van de overeenkomst zal Eli Lilly de exclusieve, doelgerichte rechten verkrijgen op Ascidian's RNA exon-bewerkingstechnologie voor niet bekendgemaakte doelwitten voor nierziekten. Ascidian zal leiding geven aan de ontdekking van geneesmiddelen en geselecteerde preklinische activiteiten, terwijl Eli Lilly verantwoordelijk zal zijn voor aanvullend preklinisch onderzoek, klinische ontwikkeling, productie en commercialisering. Ascidian komt in aanmerking voor maximaal $1,9 miljard aan betalingen, inclusief vooruitbetalingen, mijlpaalbetalingen voor ontwikkeling en commercialisering, en gelaagde royalty's op basis van de wereldwijde verkoop. Ascidian behoudt zich het recht voor om zelfstandig of samen met andere partners andere doelen op het gebied van de nieren te ontwikkelen.

De totale waarde van het partnerschapsproject bedraagt ​​maximaal $2 miljard, inclusief een voorschot van $30 miljoen (inclusief contant geld en Inceptive aandeleninschrijving). Bovendien komt Inceptive in aanmerking voor aanvullende tussentijdse betalingen op basis van het behalen van mijlpalen zoals preklinisch onderzoek, goedkeuringen door regelgevende instanties en commerciële verkopen. Deze samenwerking combineert de leidende positie van AInvlam op het gebied van RNAi met de fundamentele modellen en AI-expertise van Inceptive, met als doel de ontwikkeling van het ontwerp van nucleïnezuurgeneesmiddelen te katalyseren en te versnellen. Innovative richt zich op het ontwikkelen van modellen voor op stam gebaseerde medicijnen, zoals de RNAi-therapie, ontwikkeld door Alnylam.

Alnylam's platform: een onderzoeks- en ontwikkelingsmotor die zes op de markt gebrachte medicijnen heeft geproduceerd en die meer dan 20 jaar eigen siRNA-gegevensondersteuning heeft. Inceptive Life Foundation-model: geschikt voor A! Modellen gebaseerd op sequentiële medicijnen kunnen generaliseren en zichzelf voortdurend optimaliseren voor verschillende projecten. Het doel van deze samenwerking is om het doel-mRNA te modelleren en gezamenlijk de sequentieruimte en nieuwe chemische modificaties te onderzoeken om de werkzaamheid en therapeutische effecten te verbeteren, terwijl de optimale therapeutische kandidaat-moleculen in preklinische modellen worden voorspeld voor verdere ontwikkeling door AInyiam, waardoor vooruitgang in het SiRNA-ontwerp wordt bevorderd. Het doel is om Alnylam te helpen prioriteit te geven aan de screening van de meest veelbelovende moleculen en de experimentele efficiëntie te verbeteren.